Das Zertifizierungsverfahren für kleine und mittlere Unternehmen ist ein europäisches Verfahren zur Bewertung von Qualitätsdaten und gegebenenfalls nichtklinischen Daten zu einem in Entwicklung befindlichen Arzneimittel für neuartige Therapien. Der Ausschuss für neuartige Therapien bewertet, inwieweit die vorgelegten Daten den Maßstäben eines späteren Zulassungsantrags entsprechen. Das Ergebnis erleichtert die Entwicklungsplanung, ist jedoch keine Genehmigung für das Inverkehrbringen.
Zweck und rechtliche Grundlage
Artikel 18 der Verordnung (EG) Nr. 1394/2007 eröffnet Kleinstunternehmen sowie kleinen und mittleren Unternehmen die Möglichkeit, Daten zu ATMPs zertifizieren zu lassen. Die EMA beschreibt den Zweck als frühzeitige Erkennung potenzieller Probleme, damit diese vor einer Zulassungsantragstellung bearbeitet werden können. Gegenstand sind Qualitätsdaten und, sofern verfügbar, nichtklinische Daten, die in jeder Entwicklungsphase entstanden sein können.
Der CAT führt die wissenschaftliche Bewertung durch und kann die Ausstellung einer Zertifizierung empfehlen. Die Verordnung (EG) Nr. 668/2009 enthält nähere Regeln für die Bewertung und Zertifizierung. Das Verfahren ist ausdrücklich auf KMU zugeschnitten; die entsprechende Anerkennung als KMU bei der EMA ist daher ein Verfahrensaspekt und nicht bloß eine Unternehmensbeschreibung.
Ablauf und Inhalt der Datenbewertung
Die EMA gibt für die Bewertung eine Frist von 90 Tagen an. Eingereicht werden keine abstrakten Entwicklungsabsichten, sondern strukturierte Unterlagen über den verfügbaren Qualitätsstand und gegebenenfalls die nichtklinische Datenlage. Die Beurteilung kann eine vollständige Qualitätsspezifikation ebenso wenig vorwegnehmen wie sie fehlende Daten durch Annahmen ersetzt.
Die Zertifizierung bescheinigt den Grad, in dem die vorliegenden Daten dem Niveau eines Zulassungsantrags entsprechen. Sie kann damit Entwicklungslücken sichtbar machen und spätere Investitions- oder Partnerschaftsentscheidungen unterstützen. Nachträgliche Änderungen am Produkt, Herstellungsprozess oder Entwicklungsprogramm können allerdings die Aussagekraft bereits zertifizierter Daten begrenzen und verlangen eine sachgerechte Einordnung.
Abgrenzung zu Zulassung und Scientific Advice
Eine Zertifizierung ist keine Zulassung. Sie gestattet weder das Inverkehrbringen noch ersetzt sie die vollständige Nutzen-Risiko-Bewertung eines späteren Antrags. Im Zentrum steht die Qualität und, falls vorliegend, die nichtklinische Basis eines ATMP; klinische Wirksamkeit und Sicherheit werden dadurch nicht abschließend festgestellt.
Gegenüber scientific-advice unterscheidet sich die Zertifizierung durch ihren Gegenstand und ihr Ergebnis. Scientific Advice ist eine prospektive wissenschaftliche Beratung zu Entwicklungsfragen. Das Zertifizierungsverfahren prüft dagegen bereits vorliegende Unterlagen und endet mit einer Feststellung zu deren Nähe zu Zulassungsmaßstäben. Beide Instrumente können im Entwicklungsprogramm unterschiedliche Funktionen erfüllen.
Das Instrument ermöglicht es KMU, den Reifegrad von Daten formal bewerten zu lassen, ohne schon einen vollständigen Zulassungsantrag einreichen zu müssen. Im Bescheid wird nicht schlicht „bestanden“ oder „nicht bestanden“ festgestellt; er zeigt, in welchem Umfang die eingereichten Angaben Anforderungen an einen Zulassungsantrag erfüllen. Diese Aussage ist nur für die konkret vorgelegten Daten belastbar. Sie deckt weder neue Herstellungsvarianten noch später erhobene nichtklinische Befunde automatisch ab. In der Projektsteuerung sollten daher der Einreichungsstichtag, der Umfang jeder Datensektion und die seitdem eingetretenen Änderungen nachvollziehbar getrennt werden. Das schützt davor, eine begrenzte Zertifizierung irrtümlich als allgemeine Bestätigung des gesamten Entwicklungsprogramms zu lesen.
Die Zertifizierung kann daher sinnvoll sein, wenn ein Unternehmen früh eine externe Bewertung des verfügbaren Produktwissens benötigt. Sie ist keine Garantie dafür, dass ein nachfolgender Antrag ohne weitere Fragen geprüft wird. Spätere klinische Daten, neue Sicherheitsbefunde und die vollständige Nutzen-Risiko-Bewertung bleiben Teil des Zulassungsverfahrens. Die praktische Wirkung liegt in der qualifizierten Einordnung des erreichten Datenstands, nicht in der Vorwegnahme des regulatorischen Endergebnisses.
Bedeutung für klinische Studien
Für KMU kann die Zertifizierung die Frage schärfen, welche Qualitäts- und nichtklinischen Nachweise vor einer größeren klinischen Investition geschlossen werden müssen. In der Studienplanung ist besonders wichtig, dass die tatsächlich eingesetzten Chargen, analytischen Methoden und Produktänderungen zum eingereichten Datenstand passen. Ein Zertifikat befreit weder von einer belastbaren IMPD-Strategie noch von den Genehmigungen für die einzelne klinische Prüfung.
Full-Service-CROs wie Mediconomics unterstützen bei der Projektplanung für die Zusammenstellung zertifizierungsrelevanter Qualitäts- und nichtklinischer Unterlagen. Sie strukturieren Dokumentenlisten, koordinieren Beiträge von Herstellungs- und Entwicklungsteams, prüfen die Konsistenz zu klinischen Antragsunterlagen und bereiten regulatorische Antworten so vor, dass Datenlücken und Änderungsverläufe eindeutig dokumentiert sind.
Häufig gestellte Fragen (FAQ)
Wie lange dauert das Zertifizierungsverfahren nach EMA-Angabe?
Die EMA nennt für die Bewertung durch den CAT 90 Tage. Diese Frist betrifft das Zertifizierungsverfahren und ist nicht mit einem Zulassungszeitplan gleichzusetzen.
Müssen für eine Zertifizierung klinische Daten vorliegen?
Das Verfahren bewertet Qualitätsdaten sowie, soweit verfügbar, nichtklinische Daten. Es ist gerade darauf angelegt, bereits während der Entwicklung vor einem vollständigen Zulassungsdossier genutzt zu werden.
Ersetzt ein Zertifikat eine wissenschaftliche Beratung?
Nein. Die Zertifizierung bewertet vorhandene Daten; Scientific Advice beantwortet vorab formulierte Entwicklungsfragen. Das jeweilige Ergebnis und die Funktion im Programm sind verschieden.
Regulatorische Referenzen
- Artikel 18 der Verordnung (EG) Nr. 1394/2007 – begründet die Zertifizierung für KMU mit ATMP-Entwicklung.
- Verordnung (EG) Nr. 668/2009 – enthält Regeln zur Bewertung und Zertifizierung von Qualitäts- und nichtklinischen Daten.
- EMA Procedural advice on certification of quality and non-clinical data – erläutert Einreichung und Bewertung durch den CAT.