Der Ausschuss für neuartige Therapien ist das spezialisierte wissenschaftliche Gremium der Europäischen Arzneimittel-Agentur für Arzneimittel für neuartige Therapien. Er erstellt für einen ATMP-Zulassungsantrag den Entwurf einer Stellungnahme zu Qualität, Sicherheit und Wirksamkeit. Seine Arbeit bereitet die Stellungnahme des Ausschusses für Humanarzneimittel vor, ersetzt sie aber nicht.
Mandat nach der ATMP-Verordnung
Die Verordnung (EG) Nr. 1394/2007 errichtete den Committee for Advanced Therapies, kurz CAT, innerhalb der EMA. Seine besondere Aufgabe besteht darin, für jeden bei der Agentur eingereichten Antrag auf Genehmigung für das Inverkehrbringen eines ATMP einen Stellungnahmeentwurf zu formulieren. Der Ausschuss bündelt dafür Fachwissen zu Gentherapie, somatischer Zelltherapie, Tissue Engineering und kombinierten ATMPs.
Der CAT kann außerdem auf Ersuchen des EMA-Exekutivdirektors oder der Europäischen Kommission Stellungnahmen zu wissenschaftlichen Fragen im Zusammenhang mit ATMPs abgeben. Er wirkt bei der Klassifizierung von Produkten und beim Zertifizierungsverfahren für KMU mit. Das Mandat ist damit breiter als die einzelne Zulassungsbewertung, bleibt jedoch auf Arzneimittel für neuartige Therapien bezogen.
Vom Entwurf zur EMA-Stellungnahme
Nach der EMA-Darstellung legt der CAT seinen Entwurf vor, bevor der Ausschuss für Humanarzneimittel, kurz CHMP, die endgültige Stellungnahme zur Genehmigung für das Inverkehrbringen annimmt. Der CAT ist daher nicht die Instanz, die die abschließende positive oder negative CHMP-Stellungnahme verabschiedet. Diese institutionelle Reihenfolge ist für die Zuordnung wissenschaftlicher Arbeit und formeller Entscheidung wesentlich.
Die europäische Kommission entscheidet anschließend im zentralisierten Verfahren über die Zulassung. In einer Kommunikation zum Entwicklungsprogramm sollte deshalb klar zwischen CAT-Bewertung, CHMP-Stellungnahme und Kommissionsentscheidung unterschieden werden. Die Bezeichnung „EMA-Zulassung“ verkürzt diesen mehrstufigen Ablauf und beschreibt keine Kompetenz des CAT allein.
Abgrenzung zum CHMP und zu anderen Akteuren
Der Ausschuss für neuartige Therapien ist ein vorbereitendes ATMP-Gremium; die abschließende wissenschaftliche Stellungnahme zu einem Zulassungsantrag wird vom CHMP verabschiedet. Der CAT liefert dafür den spezialisierten Entwurf. Das ist etwas anderes als die Entscheidung der Europäischen Kommission, welche die Genehmigung für das Inverkehrbringen erteilt oder versagt.
Der bestehende Eintrag food-and-drug-administration bezeichnet eine US-Behörde und keine europäische Ausschussstruktur. Der International Council for Harmonisation entwickelt internationale Leitlinien, nimmt aber keine ATMP-Antragsbewertung vor. Auch der PRAC hat ein anderes Mandat: Er befasst sich schwerpunktmäßig mit Pharmakovigilanz statt mit dem ATMP-Stellungnahmeentwurf.
Die Zusammensetzung des CAT ist auf das Spezialgebiet zugeschnitten. Neben Mitgliedern aus den Mitgliedstaaten können nach den Regeln der ATMP-Verordnung Fachleute mit wissenschaftlicher Erfahrung in den relevanten Bereichen beteiligt sein. Damit soll die Bewertung nicht allein an allgemeinen Arzneimittelfragen ausgerichtet werden, sondern auch an den Besonderheiten lebender Zellen, Gewebe, rekombinanter Nukleinsäuren und integrierter Medizinprodukte. Für Antragsteller folgt daraus keine getrennte Zulassungsroute neben dem zentralisierten Verfahren. Es erklärt jedoch, warum die wissenschaftliche Begutachtung eines ATMP in einer vorbereitenden Stufe über den CAT organisiert wird und welche fachlichen Anforderungen in der Entwicklung vorausschauend adressiert werden sollten.
Für die Klassifizierung kann der CAT mit Blick auf Produktbeschreibung und Wirkmechanismus früh einbezogen werden. Eine Klassifizierungsempfehlung schafft keine Marktberechtigung und ist nicht mit dem Zertifizierungsverfahren für KMU gleichzusetzen. Sie beantwortet die grundlegende Frage, ob ein konkretes Produkt die ATMP-Definition erfüllt. Das Zertifizierungsverfahren bewertet dagegen bestimmte Datenpakete. Diese getrennten Aufgaben erklären, weshalb der CAT an beiden Prozessen beteiligt sein kann, ohne dass ihr Ergebnis austauschbar wäre.
Die Geschäftsordnung des CAT bildet den formalen Rahmen für Sitzungen, Berichterstattung und Beschlussfassung. Sie ergänzt das gesetzliche Mandat, ohne die Zuständigkeit des CHMP für die endgültige Stellungnahme zu verändern. Für die Entwicklungsplanung ist daher die fachliche Spezialisierung des CAT relevant, die Verfahrenshoheit bleibt aber im EMA-System klar verteilt.
Bedeutung für klinische Studien
Die spätere CAT-Bewertung beeinflusst schon während der klinischen Entwicklung, welche Produktcharakterisierung, nichtklinischen Begründungen und klinischen Daten kohärent vorbereitet werden sollten. Für ein ATMP muss nachvollziehbar sein, wie die Eigenschaften des Produkts mit Dosierung, Anwendung, Sicherheitsbeobachtung und Wirksamkeitsendpunkten verbunden sind. Eine fragmentierte Darstellung zwischen CMC- und klinischen Unterlagen erschwert die Gesamtbeurteilung.
Full-Service-CROs wie Mediconomics unterstützen ATMP-Studien durch regulatorische Entwicklungsplanung sowie eine konsistente Erstellung von Prüfplan, Investigator’s Brochure und klinischen Zusammenfassungen. Sie koordinieren Medical Writing, Datenmanagement und Projektmanagement mit den produktbezogenen Fachbeiträgen, damit für spätere CAT- und CHMP-Verfahren belastbare, versionskontrollierte Nachweise bereitstehen.
Häufig gestellte Fragen (FAQ)
Verabschiedet der CAT die endgültige Zulassungsstellungnahme?
Nein. Der CAT erstellt den Entwurf für den ATMP-Antrag. Die endgültige Stellungnahme zur Genehmigung für das Inverkehrbringen wird vom CHMP angenommen.
Kann der CAT Produkte klassifizieren, bevor ein Zulassungsantrag vorliegt?
Ja. Die EMA nennt die wissenschaftliche Empfehlung zur ATMP-Klassifizierung als eine Aufgabe, die Entwicklern helfen kann, den regulatorischen Status eines Produkts einzuordnen.
Ist der CAT für alle Humanarzneimittel zuständig?
Nein. Sein gesetzliches Spezialmandat betrifft Arzneimittel für neuartige Therapien. Für andere Arzneimittel gelten die jeweiligen Verfahren und EMA-Gremien.
Regulatorische Referenzen
- Verordnung (EG) Nr. 1394/2007 über Arzneimittel für neuartige Therapien – errichtet den CAT und bestimmt seinen Aufgabenbereich.
- EMA Committee for Advanced Therapies (CAT) – beschreibt Entwurf, Klassifizierung und Zertifizierung in der Praxis.
- EMA CAT Rules of Procedure – regelt die Arbeitsweise des Ausschusses.