Die Food and Drug Administration, kurz FDA, ist die US-Bundesbehörde für die Regulierung zahlreicher Produkte des Gesundheits- und Verbraucherschutzes. Für Arzneimittel bewertet sie vor dem Inverkehrbringen Anträge und überwacht Produkte nach der Zulassung. Ihre Entscheidungen gelten für den US-Markt und sind nicht mit einer europäischen zentralen Zulassung gleichzusetzen.
Auftrag und Zuständigkeiten der FDA
Die FDA schützt die öffentliche Gesundheit, indem sie unter anderem Sicherheit und Wirksamkeit von Human- und Tierarzneimitteln, biologischen Produkten und Medizinprodukten überwacht. Zu ihrem Aufgabenbereich gehören außerdem Lebensmittel, Kosmetika, tabakhaltige Erzeugnisse und strahlenemittierende Produkte. Im Arzneimittelbereich umfasst die Tätigkeit die Begleitung der Entwicklung, die Prüfung von Zulassungsanträgen, Inspektionen und die Überwachung von Qualität und Sicherheit nach dem Markteintritt. Ihre Aufsicht erstreckt sich damit über den gesamten Lebenszyklus regulierter Produkte und schließt Nachkontrollen ein.
Für die klinische Entwicklung ist die FDA insbesondere über den Rahmen des Federal Food, Drug, and Cosmetic Act und die dazugehörigen Vorschriften in Title 21 des Code of Federal Regulations relevant. Ein Prüfprogramm muss Daten liefern, die eine Bewertung von Nutzen und Risiken, Qualität der Herstellung sowie einer angemessenen Kennzeichnung ermöglichen. Die Behörde entscheidet je nach Produkt und Rechtsgrundlage über die Annahme und Bewertung von Anträgen; ein positives wissenschaftliches Gespräch ersetzt dabei keine formelle Zulassungsentscheidung.
CDER und CBER
Innerhalb der FDA ist das Center for Drug Evaluation and Research, CDER, für verschreibungspflichtige und rezeptfreie Arzneimittel, Generika, Biosimilars und zahlreiche therapeutische biologische Produkte zuständig. CDER beurteilt wissenschaftliche und regulatorische Daten, um Sicherheit, Qualität und Wirksamkeit zu bewerten. Für ein neues Arzneimittel ist die New Drug Application ein zentraler Antragstyp; verkürzte Anträge und weitere Verfahren folgen jeweils eigenen gesetzlichen Voraussetzungen.
Das Center for Biologics Evaluation and Research, CBER, reguliert biologische Produkte für die Anwendung am Menschen nach dem Public Health Service Act und dem Federal Food, Drug, and Cosmetic Act. Dazu gehören beispielsweise bestimmte Blutprodukte, Impfstoffe und weitere CBER-zugewiesene Biologika. Die Zuständigkeit richtet sich nicht allein nach der alltagssprachlichen Bezeichnung „Biologikum“: Therapeutische biologische Produkte können abhängig von ihrer Produktklasse CDER oder CBER zugewiesen sein. Für biologische Produkte ist die Biologics License Application ein wesentlicher Zulassungsweg.
Abgrenzung zur EMA und zum europäischen Zulassungsmodell
FDA und Europäische Arzneimittel-Agentur, EMA, erfüllen unterschiedliche institutionelle Rollen. Die FDA ist eine US-Bundesbehörde, die innerhalb ihres gesetzlichen Zuständigkeitsbereichs regulatorische Entscheidungen für den amerikanischen Markt trifft. Die EMA ist eine Agentur der Europäischen Union. Im zentralisierten europäischen Verfahren erstellt ihr Ausschuss für Humanarzneimittel eine wissenschaftliche Stellungnahme, während die Europäische Kommission die rechtlich verbindliche Genehmigung für das Inverkehrbringen erteilt.
Europa kennt neben dem zentralisierten Verfahren nationale, dezentralisierte und gegenseitige Anerkennungsverfahren. Die FDA erteilt keine europäische Genehmigung, und die EMA erteilt nicht selbst die zentralisierte EU-Zulassung. Auch ähnliche Begriffe dürfen nicht über die Rechtsordnungen hinweg gleichgesetzt werden: Eine US-amerikanische NDA, eine Biologics License Application und eine europäische Marketing Authorisation Application folgen unterschiedlichen Rechtsgrundlagen, Zuständigkeiten und Verfahrensschritten. Die wissenschaftliche Beratung, die Bewertung eines Dossiers und die rechtsverbindliche Genehmigung sind im europäischen Modell institutionell getrennte Schritte.
Bedeutung für klinische Studien
Für klinische Studien mit Bezug zu einer späteren US-Einreichung müssen Protokoll, Datenerhebung, Sicherheitsüberwachung und die Dokumentation der Prüfergebnisse auf die Anforderungen des vorgesehenen Antrags abgestimmt sein. Praktisch relevant sind klare Zuständigkeiten zwischen Sponsor, Prüfzentren und Dienstleistern, belastbare Qualitätsprozesse und die frühzeitige Einordnung, ob ein Produkt bei CDER oder CBER betreut wird. Inspektionen und die Bewertung der Integrität klinischer Daten können die Nachvollziehbarkeit des gesamten Entwicklungsprogramms betreffen.
Full-Service-CROs wie Mediconomics unterstützen bei der regulatorischen Strategie, der Vorbereitung und Steuerung klinischer Studien, dem Prüfzentrenmanagement, Monitoring, Datenmanagement, der Pharmakovigilanz, Biostatistik und dem Medical Writing. Für FDA-bezogene Projekte gehört dazu auch, Daten, klinische Studienberichte und Sicherheitsinformationen so zu strukturieren, dass sie für eine spätere NDA oder BLA konsistent und prüfbar bereitstehen.
Häufig gestellte Fragen (FAQ)
Ist die FDA für alle Gesundheitsprodukte in den USA zuständig?
Die FDA hat einen breiten Aufgabenbereich für Arzneimittel, biologische Produkte, Medizinprodukte und weitere Produktgruppen. Die konkrete Zuständigkeit richtet sich jedoch nach Produktart und gesetzlichen Vorgaben.
Worin unterscheiden sich CDER und CBER?
CDER betreut Arzneimittel einschließlich vieler therapeutischer Biologika, während CBER für bestimmte biologische Produkte zuständig ist. Die Zuordnung folgt der Produktklasse und kann nicht allein aus der Bezeichnung abgeleitet werden.
Erteilt die EMA eine EU-Zulassung?
Im zentralisierten Verfahren nimmt die EMA die wissenschaftliche Bewertung vor. Die rechtsverbindliche Genehmigung für das Inverkehrbringen wird durch die Europäische Kommission erteilt.
Regulatorische Referenzen
- Federal Food, Drug, and Cosmetic Act — zentrale US-Rechtsgrundlage für Arzneimittel und Anträge.
- Public Health Service Act, Section 351 — Grundlage für die Lizenzierung biologischer Produkte.
- 21 CFR Part 314 — Vorschriften zu Anträgen für das Inverkehrbringen eines neuen Arzneimittels.
- Verordnung (EG) Nr. 726/2004 — regelt das zentralisierte EU-Verfahren und die Rolle der EMA.