Ein Master Protocol ist ein innovatives Studiendesign, das darauf ausgelegt ist, mehrere Hypothesen gleichzeitig in einem einzigen, übergreifenden Prüfplan zu untersuchen. Anstatt für jede Frage eine separate Studie durchzuführen, ermöglicht ein Master Protocol die effiziente Bewertung mehrerer Medikamente und/oder mehrerer Krankheits-Subtypen innerhalb einer gemeinsamen Infrastruktur. Es gibt hauptsächlich drei Arten: Basket Trials, Umbrella Trials und Platform Trials.
Ein Basket Trial testet eine einzige zielgerichtete Therapie bei verschiedenen Krankheitsarten (z.B. verschiedenen Krebsarten), die denselben molekularen Marker aufweisen. Ein Umbrella Trial testet mehrere zielgerichtete Therapien bei einer einzigen Krankheitsart, die in verschiedene molekulare Subgruppen unterteilt wird. Platform Trials sind noch flexibler und erlauben es, Behandlungsarme während der Studie hinzuzufügen oder zu entfernen. Für CROs stellen Master Protocols eine komplexe, aber hochmoderne Art der Studienführung dar, die besonders in der Onkologie und bei seltenen Erkrankungen an Bedeutung gewinnt.