Ein Master Protocol ist ein übergeordneter Prüfplan, der den Rahmen für mehrere simultane klinische Teilstudien innerhalb einer gemeinsamen Infrastruktur definiert. Er ermöglicht die effiziente Untersuchung mehrerer Prüfsubstanzen oder mehrerer Patientenpopulationen unter einheitlichen operativen und statistischen Bedingungen.
Drei Haupttypen werden unterschieden: Basket Trial (ein Wirkstoff in mehreren Tumortypen, die eine gemeinsame molekulare Anomalie aufweisen), Umbrella Trial (mehrere Wirkstoffe in einem Tumortyp, stratifiziert nach Biomarkern) und Platform Trial (offene, adaptive Infrastruktur, bei der Wirkstoffe hinzugefügt oder entfernt werden können, ohne das gesamte Protokoll neu aufzusetzen).
Regulatorische Referenzen: FDA Guidance for Industry „Master Protocols: Efficient Clinical Trial Design Strategies to Expedite Development of Oncology Drugs and Biologics“ (2022) und EMA Reflection Paper on Adaptive Designs (EMA/CHMP/EWP/2459/02). Master Protocols erfordern ein Independent Data Monitoring Committee (IDMC/DMC) und stellen besondere statistische Herausforderungen (Multiple Comparisons, Type-I-Fehler-Kontrolle, bayesianische Adaptierungen). Für CROs bieten sie die Chance, eine komplexe Studieninfrastruktur für mehrere Sponsoren gemeinsam zu betreiben.