Toxizität bezeichnet den Grad, in dem eine Substanz für einen Organismus schädlich sein kann. In der Arzneimittelentwicklung bezieht sich Toxizität auf die potenziellen schädlichen oder giftigen Wirkungen eines neuen Wirkstoffs. Die Bewertung der Toxizität ist ein entscheidender Teil der Sicherheitsprüfung und beginnt lange vor der ersten Anwendung am Menschen.
In der präklinischen Phase werden umfangreiche toxikologische Studien an Tieren durchgeführt, um die Organtoxizität, die krebserregende Wirkung (Karzinogenität), die Auswirkung auf die Fortpflanzung (Reproduktionstoxizität) und andere schädliche Effekte zu untersuchen. Diese Daten helfen dabei, eine sichere Anfangsdosis für die erste klinische Studie am Menschen (Phase I) festzulegen. Während der gesamten klinischen Entwicklung wird die Toxizität beim Menschen durch die sorgfältige Überwachung von unerwünschten Ereignissen (AEs), Laborwerten und Vitalzeichen kontinuierlich bewertet.