Analysepopulationen definieren verschiedene Untergruppen von Studienteilnehmern, die für spezifische statistische Analysen verwendet werden. Die wichtigsten Populationen umfassen die Intent-to-Treat (ITT), Per-Protocol (PP), modifizierte Intent-to-Treat (mITT) und die Sicherheits-Population. Diese Definitionen sind entscheidend für die Interpretation der Studienergebnisse und müssen prospektiv im statistischen Analyseplan vor dem Schließen der Datenbank (Database Lock) festgelegt werden.
Die Intent-to-Treat (ITT)-Population umfasst alle randomisierten Teilnehmer und folgt dem Prinzip „analysieren wie randomisiert“, unabhängig von der Protokolltreue oder dem Abschluss der Behandlung. Dies liefert eine konservative Schätzung des Behandlungseffekts und spiegelt die Wirksamkeit unter realen Bedingungen wider. Die Per-Protocol (PP)-Population schließt Teilnehmer mit schwerwiegenden Protokollabweichungen aus und liefert eine Schätzung des Behandlungseffekts unter optimalen Bedingungen (Wirksamkeit). Zulassungsbehörden erwarten typischerweise beide Analysen für konfirmatorische Studien.
Die Sicherheits-Population umfasst alle Teilnehmer, die mindestens eine Dosis der Studienmedikation erhalten haben, und wird für alle Sicherheitsanalysen verwendet. Eine modifizierte ITT (mITT) kann verschiedene sinnvolle Einschränkungen umfassen, wie z.B. Mindestanforderungen an die Exposition oder die Verfügbarkeit von Messungen nach der Baseline. CROs müssen robuste Prozesse zur Definition, Dokumentation und Qualitätsprüfung der Populationen implementieren. Sensitivitätsanalysen mit unterschiedlichen Populationsdefinitionen stärken die Robustheit der Studienschlussfolgerungen und adressieren potenzielle Verzerrungsquellen.