Eine Superioritätsstudie ist eine klinische Prüfung, die darauf abzielt, nachzuweisen, dass ein Prüfpräparat einer Vergleichsbehandlung (Placebo, aktiver Komparator) in einem definierten Endpunkt überlegen ist (Superiority). Sie ist das klassische Studiendesign bei der Erstentwicklung neuer Wirkstoffe und bildet die statistische Grundlage der meisten Zulassungsstudien.
Die statistische Nullhypothese (H₀) lautet: Kein Unterschied (oder: Prüfpräparat ist nicht besser als Komparator). Die Alternativhypothese (H₁) lautet: Prüfpräparat ist überlegen. Ein statistisch signifikantes Ergebnis (p < α) erlaubt die Ablehnung von H₀ und den Schluss auf Superiorität. Das Signifikanzniveau (α) und die erwartete Effektgröße bestimmen die erforderliche Fallzahl.
Abzugrenzen sind Non-Inferiority-Studien (Nachweis, dass das Prüfpräparat nicht schlechter als der Standard ist – relevant für Generika, Biosimilars, neue Applikationsformen) und Äquivalenzstudien (Nachweis, dass das Prüfpräparat weder besser noch schlechter als der Standard ist). Für CROs ist die korrekte Studiendesign-Auswahl und die entsprechende Fallzahlkalkulation eine zentrale biostatistische und regulatorische Beratungsaufgabe. Regulatorische Referenz: ICH E9, CPMP/EWP/2158/99.