Die klinische Entwicklung eines neuen Arzneimittels wird typischerweise in vier Phasen unterteilt:
Phase I: Erste Anwendung am Menschen, meist an einer kleinen Gruppe (20-80) gesunder Probanden. Hauptziele sind die Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik (Was macht der Körper mit dem Medikament?).
Phase II: Erste Anwendung an Patienten (ca. 100-300) mit der Zielerkrankung. Hauptziele sind der Nachweis der prinzipiellen Wirksamkeit (Proof of Concept) und die Ermittlung der optimalen Dosis für die nächste Phase.
Phase III: Große, multizentrische, meist randomisierte und kontrollierte Studien an einer großen Patientengruppe (mehrere Hundert bis Tausende). Hauptziel ist der statistisch signifikante Nachweis der Wirksamkeit und Sicherheit im Vergleich zu einer Standardbehandlung oder einem Placebo. Erfolgreiche Phase-III-Studien sind die Grundlage für den Zulassungsantrag.
Phase IV: Studien nach der Marktzulassung. Sie dienen der Erfassung von Langzeit-Sicherheitsdaten, der Untersuchung seltener Nebenwirkungen oder der Erforschung neuer Anwendungsgebiete. CROs unterstützen Sponsoren bei der Durchführung von Studien in allen vier Phasen.