Ein Orphan Drug ist ein Arzneimittel zur Behandlung, Vorbeugung oder Diagnose einer seltenen Krankheit oder eines seltenen Leidens. In der EU ist eine Krankheit selten, wenn nicht mehr als 5 von 10.000 Menschen von ihr betroffen sind. Da der potenzielle Markt für solche Medikamente sehr klein ist, gäbe es für Pharmaunternehmen ohne besondere Anreize kaum einen wirtschaftlichen Grund, in deren Entwicklung zu investieren.
Aus diesem Grund haben Regulierungsbehörden wie die FDA und die EMA spezielle Förderprogramme geschaffen. Wenn ein Medikament den ‚Orphan Drug Status‘ erhält, profitiert der Hersteller von verschiedenen Vorteilen, wie z.B. wissenschaftlicher Beratung durch die Behörden, reduzierten Gebühren für Zulassungsanträge und einer verlängerten Marktexklusivität (z.B. 10 Jahre in der EU) nach der Zulassung. CROs mit Expertise im Bereich seltener Krankheiten unterstützen Unternehmen bei der Beantragung dieses Status und der Durchführung der oft komplexen, globalen Studien mit sehr kleinen Patientenpopulationen.