Die Nullhypothese (H0) ist eine grundlegende Aussage im Rahmen des statistischen Hypothesentests. Sie postuliert, dass es keinen Effekt, keinen Zusammenhang oder keinen Unterschied zwischen den untersuchten Gruppen gibt. In einer typischen klinischen Studie würde die Nullhypothese beispielsweise lauten: ‚Es gibt keinen Unterschied in der Wirksamkeit zwischen dem neuen Prüfpräparat und dem Placebo‘.
Das gesamte statistische Testverfahren ist darauf ausgerichtet, Beweise gegen die Nullhypothese zu sammeln. Die Forscher versuchen, die Nullhypothese zu widerlegen (zu ‚verwerfen‘). Wenn die aus der Studie gewonnenen Daten so unwahrscheinlich sind, dass sie unter der Annahme, die Nullhypothese sei wahr, nur selten auftreten würden (typischerweise mit einer Wahrscheinlichkeit von weniger als 5%, dem p-Wert), wird die Nullhypothese verworfen. Dies führt zur Annahme der Alternativhypothese (H1), die besagt, dass ein Effekt tatsächlich existiert. Die präzise Formulierung der H0 ist für Biostatistiker einer CRO ein entscheidender erster Schritt bei der Planung der statistischen Analyse.