Die Fallzahlbegründung ist ein fundamentaler statistischer Abschnitt im Prüfplan, der detailliert erklärt, wie die Anzahl der für eine Studie benötigten Teilnehmer (die Stichprobengröße) berechnet wurde. Eine Studie mit zu wenigen Teilnehmern hat möglicherweise nicht die statistische Power, um einen klinisch relevanten Behandlungseffekt nachzuweisen, selbst wenn er existiert. Eine Studie mit zu vielen Teilnehmern ist unwirtschaftlich und setzt unnötig viele Personen den Risiken einer Prüfung aus. Daher ist die korrekte Berechnung der Fallzahl ein ethisches und wissenschaftliches Gebot.
Die Berechnung basiert auf mehreren Faktoren: dem primären Endpunkt, der erwarteten Größe des Behandlungseffekts, der Variabilität der Daten (Standardabweichung), dem gewünschten Signifikanzniveau (Alpha-Fehler, typischerweise 5%) und der angestrebten statistischen Power (meist 80% oder 90%). Für CRO-Biostatistiker ist die Erstellung einer wissenschaftlich fundierten und transparenten Fallzahlbegründung eine der wichtigsten Aufgaben bei der Konzeption einer Studie, da sie die Grundlage für die Ressourcenplanung und die Erfolgsaussichten des gesamten Projekts bildet.