Die Intention-to-Treat-Analyse (ITT-Analyse) ist das methodische Standardprinzip für die primäre Wirksamkeitsanalyse in randomisierten kontrollierten Studien (RCTs). Gemäß dem ITT-Prinzip werden alle randomisierten Teilnehmer in der Gruppe analysiert, der sie ursprünglich zugeteilt wurden – unabhängig davon, ob sie die Behandlung tatsächlich erhalten haben, das Protokoll eingehalten haben oder die Studie abgebrochen haben.
Das ITT-Prinzip schützt den Vorteil der Randomisierung (Vergleichbarkeit der Gruppen) und verhindert einen Selektionsbias, der entstünde, wenn nur Teilnehmer analysiert würden, die die Behandlung vollständig abgeschlossen haben. Die Full Analysis Set (FAS) ist in der Praxis eine pragmatische Annäherung an die strenge ITT-Population und schließt alle randomisierten Teilnehmer ein, die mindestens eine Dosis erhalten und mindestens eine Post-Baseline-Messung des primären Endpunkts aufweisen.
Die ITT-Analyse ist konservativ und reflektiert die Effektivität unter Real-World-Bedingungen. Als ergänzende Sensitivitätsanalyse wird häufig die Per-Protocol-Analyse (PP-Analyse) durchgeführt, die nur protokollkonforme Teilnehmer einschließt und die Wirksamkeit unter idealen Bedingungen (Efficacy) schätzt. Für CROs ist die korrekte Spezifikation der Analysepopulationen im Statistischen Analyseplan (SAP) eine kritische Aufgabe. Regulatorische Referenz: ICH E9, ICH E9(R1).