Eine Hypothese in der klinischen Forschung ist eine spezifische, überprüfbare Annahme über den Effekt einer Intervention, die vor Beginn der Studie formuliert wird. Sie ist die wissenschaftliche Grundlage jeder klinischen Prüfung. Man unterscheidet typischerweise zwischen der Nullhypothese (H0) und der Alternativhypothese (H1).
Die Nullhypothese besagt, dass es keinen Unterschied zwischen den Behandlungsgruppen gibt (z. B. ‚Das neue Medikament hat die gleiche Wirkung wie das Placebo‘). Die Alternativhypothese besagt das Gegenteil, nämlich dass ein Unterschied besteht. Ziel der statistischen Analyse ist es, genügend Beweise zu sammeln, um die Nullhypothese zu widerlegen und somit die Alternativhypothese zu stützen. Die präzise Formulierung der Hypothese im Prüfplan ist entscheidend, da sie die Wahl des Studiendesigns, der Endpunkte und der statistischen Methoden direkt beeinflusst. CRO-Biostatistiker helfen dabei, klinische Fragestellungen in testbare statistische Hypothesen zu übersetzen.