Ein Endpunkt (Outcome Measure) ist ein vorher definiertes Messkriterium in einer klinischen Studie, das zur Beurteilung der Wirksamkeit oder Sicherheit einer Intervention herangezogen wird. Der primäre Endpunkt bestimmt die Fallzahlkalkulation und ist das zentrale Erfolgskriterium der Studie. Sekundäre Endpunkte liefern ergänzende Erkenntnisse, explorative Endpunkte dienen der Hypothesengenerierung.
Surrogat-Endpunkte (Surrogatmarker) sind messbare Biomarker oder Parameter, die einen klinischen Endpunkt ersetzen sollen (z. B. CD4-Zellzahl als Surrogatmarker für AIDS-Progression, PFS als Surrogatmarker für Overall Survival in der Onkologie). Sie ermöglichen schnellere Studienergebnisse, müssen jedoch valide mit dem klinischen Endpunkt korrelieren.
Composite Endpoints (zusammengesetzte Endpunkte) kombinieren mehrere Ereignisse zu einem einzigen Endpunkt (z. B. MACE: Major Adverse Cardiovascular Events = kardiovaskulärer Tod, Herzinfarkt, Schlaganfall). Sie erhöhen die Ereignisrate und senken die erforderliche Fallzahl, erschweren aber die klinische Interpretation.
Patient-Reported Outcomes (PROs) erfassen Lebensqualität, Symptombelastung und Funktionsfähigkeit direkt aus Patientenperspektive, ohne Interpretation durch Dritte (z. B. SF-36, EORTC QLQ-C30). Sie gewinnen in der modernen klinischen Forschung und bei HTA-Bewertungen zunehmend an Bedeutung. Regulatorische Grundlage: ICH E9 (Statistical Principles for Clinical Trials) und EMA/FDA PRO Guidance.