Ein Endpunkt in einer klinischen Studie ist ein vordefiniertes Ereignis oder Ergebnis, das gemessen werden kann, um die Wirkung einer Behandlung zu beurteilen. Endpunkte sind das Herzstück jeder Studie, da sie die Wirksamkeit und/oder Sicherheit der Intervention quantifizieren. Man unterscheidet zwischen primären, sekundären und explorativen Endpunkten.
Der primäre Endpunkt ist das wichtigste zu messende Ergebnis und steht im Mittelpunkt der Hauptfragestellung der Studie. Er muss klinisch relevant sein und wird zur Berechnung der Stichprobengröße verwendet. Sekundäre Endpunkte messen weitere wichtige, aber weniger zentrale Aspekte der Behandlung. Explorative Endpunkte dienen der Hypothesengenerierung für zukünftige Studien. Für CROs ist die Auswahl und präzise Definition von Endpunkten in Zusammenarbeit mit dem Sponsor eine der wichtigsten Aufgaben bei der Protokollentwicklung, da sie den Erfolg und die Aussagekraft der gesamten Studie bestimmt.