Efficacy (Wirksamkeit) bezeichnet die Fähigkeit einer Intervention (z. B. eines Arzneimittels), unter idealen und kontrollierten Bedingungen, wie sie in einer randomisierten klinischen Studie (RCT) vorherrschen, einen therapeutischen Nutzen zu erzielen. Sie beantwortet die Frage: ‚Kann das Medikament wirken?‘. Die Wirksamkeit wird anhand vordefinierter primärer und sekundärer Endpunkte gemessen.
Efficacy ist von ‚Effectiveness‘ (Effektivität) zu unterscheiden. Effectiveness beschreibt den Nutzen der Intervention in der realen klinischen Praxis, wo die Bedingungen weniger kontrolliert sind (z. B. geringere Therapietreue der Patienten). Phase-III-Studien sind typischerweise darauf ausgelegt, die Efficacy eines neuen Medikaments im Vergleich zu einem Placebo oder einer Standardtherapie nachzuweisen. Dieser Nachweis ist die Voraussetzung für die Zulassung durch die Behörden. CROs sind darauf spezialisiert, diese entscheidenden Wirksamkeitsstudien so zu konzipieren und durchzuführen, dass sie klare und statistisch signifikante Ergebnisse liefern.