Compassionate Use (Härtesfall-Programm, in Deutschland auch als „Härtefallprogramm“ oder „Behandlungsversuch“ bezeichnet) ist ein regulatorisch geregelter Mechanismus, der es ermöglicht, nicht zugelassene Prüfpräparate außerhalb klinischer Studien an Patienten mit schwerwiegenden, lebensbedrohlichen oder chronisch entstellenden Erkrankungen abzugeben, für die keine ausreichenden Therapiealternativen existieren.
In der EU ist Compassionate Use gemäß Verordnung (EG) Nr. 726/2004, Artikel 83, geregelt und wird durch nationale Behörden umgesetzt (in Deutschland: BfArM oder PEI nach § 21a AMG). Es setzt voraus, dass das Arzneimittel Gegenstand eines laufenden Zulassungsantrags oder einer klinischen Prüfung ist oder entsprechende Daten vorliegen, die einen vernünftigen Nutzen erwarten lassen.
Compassionate Use ist vom Named Patient Use (individuelle Einzelfallversorgung außerhalb eines Programms) und vom Off-Label-Use (Einsatz eines zugelassenen Arzneimittels außerhalb der genehmigten Indikation) zu unterscheiden. Für CROs, die das klinische Entwicklungsprogramm eines Sponsors betreuen, entsteht häufig eine Parallelaufgabe: die logistische und regulatorische Unterstützung eines Compassionate-Use-Programms neben der laufenden Zulassungsstudie. Regulatorische Referenz: Verordnung (EG) Nr. 726/2004, Art. 83.