Die Breakthrough Therapy Designation ist ein Programm der US-amerikanischen FDA für Arzneimittel, die auf der Grundlage vorläufiger klinischer Nachweise eine wesentliche Verbesserung gegenüber bestehenden Behandlungen für schwerwiegende oder lebensbedrohliche Erkrankungen zeigen können. Diese Einstufung ermöglicht eine intensivere Anleitung durch die FDA, beschleunigte Prüfverfahren und potenziell beschleunigte Zulassungswege. Der Status einer Breakthrough Therapy kann die Entwicklungszeiten verkürzen und strategische Vorteile im Wettbewerbsumfeld bieten.
Die Beantragung einer Breakthrough Therapy Designation erfordert überzeugende klinische Nachweise. CROs unterstützen Sponsoren bei der Vorbereitung solcher Anträge durch strategische Datenanalyse, überzeugendes Medical Writing und die Entwicklung umfassender regulatorischer Strategien. Frühe und häufige Treffen mit der FDA sind charakteristisch für Breakthrough Therapy-Programme und erfordern ein proaktives regulatorisches Engagement.
Programme mit dieser Einstufung erhalten priorisierte Prüfzeiten und eine verbesserte Kommunikation mit der FDA. Dies erfordert jedoch robuste Studienverpflichtungen nach der Markteinführung und umfassende Risikomanagementstrategien. CROs müssen spezialisierte Fähigkeiten für beschleunigte Programme entwickeln und flexible klinische Entwicklungsstrategien implementieren.